Imagine elegir entre medicamentos y tratamientos que hacen promesas audaces sobre el manejo o la curación de enfermedades graves sin saber cuáles podrían tomarse en serio. Si los medicamentos y tratamientos no se estudiaran ni se ajustaran a estándares consistentes, los pacientes tendrían que hacer conjeturas basándose en el boca a boca, los mensajes publicitarios, las observaciones simples y la sabiduría popular. Gracias a ensayos clínicosNo tenemos que adivinar.
El proceso de ensayo clínico está regulado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA)Incluye medicamentos, terapias, dispositivos y procedimientos. Todos los tratamientos médicos modernos pasan finalmente por ensayos clínicos (estudios de investigación en humanos) como último paso para demostrar su seguridad y eficacia, y evaluar sus efectos secundarios. Los ensayos clínicos resultan en métodos más seguros y eficaces para tratar afecciones médicas.
Acerca de los ensayos clínicos
Los investigadores de la salud buscan constantemente nuevas y mejores maneras de identificar, diagnosticar, tratar, controlar y prevenir enfermedades. Ya sea con financiación pública o privada, la investigación suele comenzar con pruebas preclínicas, es decir, pruebas realizadas en un laboratorio sin participantes humanos.
Cuando los investigadores encuentran un posible tratamiento, primero lo prueban en modelos informáticos, cultivos bacterianos o células humanas aisladas. Si el tratamiento parece funcionar, las pruebas suelen avanzar en animales para comprender cómo les afecta y cómo podría afectar a los humanos. Estas pruebas preclínicas pueden durar meses o años.
Los tratamientos que llegan a los ensayos clínicos ya han demostrado ser prometedores y tienen una relación riesgo-beneficio razonable. Los estándares para ingresar a un ensayo clínico son tan estrictos que solo alrededor de cinco de cada 5,000 nuevos tratamientos que inician el proceso de ensayos clínicos son aprobados por la FDA para pruebas en humanos.
Escuche a la investigadora clínica de UAB Medicine, Meredith Fitz-Gerald, hablar sobre cómo los ensayos clínicos mejoraron la atención que recibió su esposo.
Una vez optimizado un tratamiento en el laboratorio, una entidad pública o privada (denominada patrocinador) puede solicitar a la FDA una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND), que autoriza la entrada de nuevos tratamientos al mercado de la atención médica. La FDA decide si es razonablemente seguro para la empresa proceder con las pruebas del tratamiento en humanos. El proceso de ensayos clínicos suele tardar varios años más.
Cuando un tratamiento de un ensayo clínico se ofrece como una opción beneficiosa para los pacientes, su potencial es evidente y se ha determinado que es relativamente seguro. El plan para un ensayo clínico debe obtener la aprobación de la FDA y ser supervisado por una junta de revisión institucional (JRI), un panel de científicos y no científicos de instituciones de investigación.
Dependiendo de su complejidad y de quién patrocine el estudio, los ensayos clínicos pueden realizarse en hospitales, universidades, consultorios médicos y clínicas comunitarias. Muchos ensayos se realizan en múltiples centros, cada uno con un investigador principal. UAB Medicine puede albergar numerosos ensayos clínicos innovadores gracias a que cuenta con los recursos y especialistas necesarios. Esto beneficia a nuestros pacientes, profesionales sanitarios e investigadores. Los ensayos clínicos son una parte fundamental de todo nuestro sistema.
Anne Kendrick fue parte del primer ensayo clínico de cualquier medicamento para su rara afección genética. enfermedad renalConozca cómo adquirió esperanza en el futuro durante cinco años como participante.
Las cuatro fases
Los ensayos clínicos avanzan por tres fases para probar un tratamiento, determinar la dosis adecuada y detectar efectos secundarios. Tras las tres primeras fases, si los investigadores determinan que un tratamiento es seguro y eficaz, la FDA lo aprueba para su uso en pacientes y continúa monitoreando sus efectos en una cuarta fase.
- Ensayos de fase I probar un tratamiento experimental en un grupo pequeño de personas, a menudo sanas (normalmente entre 20 y 80) para evaluar su seguridad y sus efectos secundarios y encontrar la dosis correcta del medicamento.
- Ensayos de fase II Involucrar a más personas (100-300). Mientras que la fase I se centra en la seguridad, la fase II se centra en la eficacia. Esta fase busca obtener datos sobre la eficacia del tratamiento en personas con una enfermedad o afección específica. Estos ensayos también continúan estudiando la seguridad, incluyendo los efectos secundarios a corto plazo.
- Ensayos de fase III Recopilar más información sobre seguridad y eficacia, estudiar diferentes poblaciones y dosis, y combinar el tratamiento con otros fármacos. El número de participantes suele oscilar entre varios cientos y unas 3,000 personas. Si la FDA aprueba los resultados del ensayo, aprobará el fármaco o dispositivo experimental.
- Ensayos de fase IV Se llevan a cabo después de que la FDA aprueba el tratamiento para su uso y se realizan para monitorear los efectos a largo plazo.
Revise los conceptos básicos de los ensayos clínicos y aprenda cómo dar el siguiente paso.
Participación del paciente
Participar en un ensayo clínico es una forma de contribuir al avance de la atención médica para todos, y también puede ser una forma de acceder a tratamientos que aún no están disponibles en otros lugares. El tratamiento recibido como parte de los ensayos clínicos suele ser gratuito, e incluso se puede remunerar a los participantes por su tiempo.
Sin embargo, los participantes podrían tener que comprometerse a períodos prolongados y soportar algunos efectos secundarios. Si bien se toman muchas medidas para limitar el riesgo, son los pacientes quienes deciden si un ensayo clínico en particular es adecuado para ellos.
Sarah Hays ha participado en múltiples ensayos clínicos para la enfermedad de Parkinson, ayudando a los investigadores a comprender mejor la enfermedad. Espera contribuir a una cura que beneficie a las generaciones futuras.
Los ensayos clínicos ofrecen esperanza a las personas cuyas afecciones no tienen tratamiento o no han respondido a los tratamientos estándar. También ofrecen otra vía para que instituciones como UAB Medicine cambien el mundo.
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Fuentes: Los Institutos Nacionales de Salud, clinicaltrials.gov y cancer.gov